Un médicament contre une maladie rare obtient aujourd’hui son approbation en Chine, première percée mondiale pour un traitement novateur à cible multiple, développé par plusieurs centres.

Selon la NMPA chinoise, un nouveau médicament ciblé contre des maladies rares a reçu aujourd’hui l’approbation de mise sur le marché en Chine, marquant une première historique pour un traitement multicentrique développé avec une synchronisation mondiale, dont l’approbation a d’abord été recherchée en Chine plutôt que sur les marchés occidentaux. Le médicament a fait l’objet simultanément de procédures d’examen dans plusieurs juridictions : en Chine, il a obtenu la désignation « breakthrough therapy » ainsi que le statut d’examen prioritaire ; aux États-Unis, la désignation « breakthrough therapy » et le statut « fast-track » ; au Japon, les désignations « pioneer » et « orphan drug », avec un examen accéléré ; et, dans l’Union européenne, la désignation « orphan drug ».
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