Capricor Therapeutics（CAPR）股票週一大跌超過 67%，原因是美國食品藥物管理局（U.S. Food and Drug Administration）審查人員發布了簡報文件。文件指出，對其主導療法 Deramiocel 是否已展現足夠療效以治療罹患杜氏肌肉萎縮症心肌病患者存在疑慮。FDA 審查人員表示，該研究未能達到其事前指定的主要與次要療效終點，並發現 Deramiocel 與安慰劑在 12 個月後沒有達到統計學上的顯著差異。杜氏肌肉萎縮症是一種罕見的遺傳性疾病，主要影響男孩，會導致進行性肌肉無力；目前也尚無任何 FDA 核准、專門針對這種常在病情惡化時發展出的心臟疾病的治療方案。CAPR 股票創下史上單日最大跌幅，現正處於自 2025 年 12 月以來的最低水準。
FDA 審查人員報告 Deramiocel 研究未能達到療效終點
美國食品藥物管理局週一發布了簡報文件，供其細胞、組織與基因療法諮詢委員會在 7 月 29 日召開會議前審閱。文件中，FDA 審查人員表示，該研究未能達到事前指定的主要與次要療效終點；在 12 個月後，Deramiocel 與安慰劑之間未見統計學上顯著差異。該諮詢委員會將在 FDA 於《處方藥使用者費用法》（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA）目標日期 2026 年 8 月 22 日作出最終決定前，審查 Capricor 的生物製品牌照申請（Biologics License Application，BLA），以評估該藥物是否可上市。PDUFA 日期為 FDA 決定是否核准該藥在美國進行行銷的截止期限。
審查人員質疑統計分析計畫的變更
文件顯示，審查人員對 Capricor 第 3 期 Hope-3 試驗的統計分析計畫所作的變更提出疑慮。2025 年 12 月，Capricor 表示其第 3 期 Hope-3 試驗已達成主要終點，即改善上肢功能；以及關鍵次要終點，即維持心臟功能，且兩者皆呈現統計學上顯著的結果。然而，審查人員表示，研究在隨機分組後出現多項變更，包括修訂主要與次要終點、分析方法，以及資料補值策略。他們也指出，最終統計分析計畫未在公司提交生物製品牌照申請（BLA）之前提交供審查，且未遵循該研究事前指定的此類變更程序。文件同時強調，接受 Deramiocel 治療的患者出現過敏性反應（hypersensitivity reactions）的比例較高；該公司表示，這可能提高試驗期間功能性不盲（functional unblinding）的風險。
諮詢委員會將於 7 月 29 日審查
諮詢委員會將被建議討論，來自 Hope-3 與 Hope-2 研究的數據是否顯示 Deramiocel 能夠減緩杜氏肌肉萎縮症患者心臟功能的衰退。該委員會也將評估，綜合結果是否足以證明該療法能改善上肢功能，並作為該疾病的有效治療。目前，該股今年迄今已下跌超過 77%。
常見問題
FDA 審查人員週一對 Capricor 的 Deramiocel 研究有何說法？
FDA 審查人員表示，該研究未能達到事前指定的主要與次要療效終點；在 12 個月後 Deramiocel 與安慰劑之間未見統計學上顯著差異。
諮詢委員會何時將審查 Capricor 的生物製品牌照申請（Biologics License Application）？
諮詢委員會將於 7 月 29 日審查 Capricor 的生物製品牌照申請（Biologics License Application），以便在 FDA 於 PDUFA 目標日期 2026 年 8 月 22 日作出最終決定前完成審查。
為何 FDA 審查人員對 Capricor 的試驗提出疑慮？
審查人員對研究在隨機分組後所作的統計分析計畫變更提出疑慮，包括修訂終點與分析方法，並指出最終計畫在公司提交申請之前未送交供審查。
