Saham CAPR Anjlok 67% setelah Pengawas FDA Mempertanyakan Efektivitas Deramiocel

Saham Capricor Therapeutics (CAPR) anjlok lebih dari 67% pada Senin setelah pengulas Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) merilis dokumen briefing. Dokumen tersebut menyatakan kekhawatiran tentang apakah terapi utama mereka, Deramiocel, menunjukkan efektivitas yang cukup untuk mengobati kardiomiopati pada pasien distrofi otot Duchenne. Pengulas FDA menyatakan studi tersebut gagal memenuhi target keberhasilan utama dan sekunder yang telah ditetapkan sebelumnya, dengan menemukan tidak ada perbedaan yang signifikan secara statistik antara Deramiocel dan plasebo setelah 12 bulan. Distrofi otot Duchenne adalah kelainan genetik langka yang terutama menyerang anak laki-laki, menyebabkan kelemahan otot progresif, dan belum ada perawatan yang disetujui FDA secara spesifik untuk penyakit jantung yang sering berkembang seiring kondisi memburuk. Saham CAPR mencatat penurunan harian terbesar sepanjang sejarah dan kini berada pada level terendah sejak Desember 2025.

Pengulas FDA Melaporkan Studi Deramiocel Gagal Memenuhi Ambang Keberhasilan

Pada Senin, FDA merilis dokumen briefing menjelang pertemuan pada 29 Juli dari Komite Penasihat Terapi Sel, Jaringan, dan Gen. Dalam dokumen tersebut, pengulas FDA mengatakan studi gagal memenuhi target keberhasilan utama dan sekunder yang telah ditetapkan sebelumnya, dengan menemukan tidak ada perbedaan yang signifikan secara statistik antara Deramiocel dan plasebo setelah 12 bulan. Komite penasihat akan meninjau Pengajuan Perizinan Biologis (Biologics License Application) Capricor untuk obat tersebut sebelum FDA membuat keputusan finalnya pada tanggal target berdasarkan Prescription Drug User Fee Act, yaitu 22 Agu. 2026. Tanggal PDUFA adalah batas waktu ketika FDA memutuskan apakah akan menyetujui suatu obat untuk dipasarkan di Amerika Serikat.

Pengulas Mempertanyakan Perubahan Rencana Analisis Statistik

Dokumen tersebut menunjukkan bahwa pengulas mengangkat kekhawatiran atas perubahan yang dilakukan pada rencana analisis statistik untuk uji klinis Fase 3 Hope-3 Capricor. Pada Desember 2025, Capricor menyatakan bahwa uji Fase 3 Hope-3 memenuhi endpoint utama untuk meningkatkan fungsi anggota gerak bagian atas serta endpoint sekunder utamanya untuk mempertahankan fungsi jantung, dengan keduanya menunjukkan hasil yang signifikan secara statistik. Namun, pengulas mengatakan beberapa perubahan dilakukan setelah bagian studi yang diacak, termasuk revisi terhadap endpoint utama dan sekunder, metode analisis, serta strategi imputasi data. Mereka juga mencatat bahwa rencana analisis statistik final tidak diajukan untuk ditinjau sebelum Pengajuan Perizinan Biologis perusahaan, dan prosedur yang ditetapkan sebelumnya untuk melakukan perubahan tersebut tidak diikuti. Dokumen itu juga menyoroti tingkat reaksi hipersensitivitas yang lebih tinggi pada pasien yang diobati dengan Deramiocel, yang katanya dapat meningkatkan risiko “fungsional unblinding” selama uji coba.

Peninjauan Komite Penasihat Dijadwalkan 29 Juli

Komite penasihat disarankan untuk membahas apakah data dari studi Hope-3 dan Hope-2 menunjukkan bahwa Deramiocel dapat memperlambat penurunan fungsi jantung pada pasien distrofi otot Duchenne. Panel tersebut juga akan mempertimbangkan apakah hasil gabungan memberikan bukti yang cukup bahwa terapi ini meningkatkan fungsi anggota gerak bagian atas dan merupakan pengobatan yang efektif untuk penyakit tersebut. Sepanjang tahun ini, saham sudah turun lebih dari 77%.

FAQ

Apa yang dikatakan pengulas FDA tentang studi Deramiocel Capricor pada Senin?

Pengulas FDA mengatakan studi tersebut gagal memenuhi endpoint keberhasilan utama dan sekunder yang telah ditetapkan sebelumnya, dengan menemukan tidak ada perbedaan yang signifikan secara statistik antara Deramiocel dan plasebo setelah 12 bulan.

Kapan komite penasihat akan meninjau Pengajuan Perizinan Biologis Capricor?

Sebuah komite penasihat akan meninjau Pengajuan Perizinan Biologis Capricor pada 29 Juli, menjelang keputusan final FDA berdasarkan tanggal target PDUFA, yaitu 22 Agu. 2026.

Mengapa pengulas FDA mengangkat kekhawatiran atas uji coba Capricor?

Pengulas mengangkat kekhawatiran atas perubahan yang dilakukan pada rencana analisis statistik setelah bagian studi yang diacak, termasuk revisi terhadap endpoint dan metode analisis, serta mencatat bahwa rencana final tidak diajukan untuk ditinjau sebelum pengajuan perusahaan.